CDE 重磅征求意见｜单抗动物试验可减可替，类器官迎来监管认可新机遇

文章来源：[富优生命] 发布时间：[2026-09-01]

导语：国家药审中心发布《单克隆抗体动物试验减少或替代指导原则（征求意见稿）》，正式确立证据权重（WoE）多元评估思路，类器官、器官芯片等非人源新方法学，从科研工具加速走向药品注册证据链，国内非临床评价范式迎来重大变革。

近日，CDE公开《单克隆抗体动物试验减少或替代指导原则（征求意见稿）》，针对传统型单克隆抗体，明确非临床安全性评价不再单一依赖动物试验，鼓励整合基因组学、蛋白组学、细胞模型、类器官/器官芯片、计算毒理等多元数据，开展证据权重（WoE）综合风险评估，实现动物保护、降本增效，同时守住临床用药安全底线。

PART 01

政策核心：告别“唯动物数据论”，WoE成为决策核心

传统单抗非临床评价，通常需要开展36个月重复给药毒性试验，部分品种还要完成生殖毒性、致癌性等全套动物试验。但单抗靶点特异性强，人源化抗体在动物体内易产生免疫原性，常常出现动物暴露不足，动物试验无法真实还原人体毒性反应的现实困境。

本次征求意见稿释放多个关键信号：

1、一般毒理学：无相关动物种属时，可依靠类器官等体外模型、靶点生物学、同类药物数据综合评估毒性；满足充分 WoE 证据，3 个月毒理试验即可支持上市；特定条件下，动物试验可实现完全替代。

2、生殖/致癌/免疫毒性：优先启动 WoE 评估，并非强制开展动物试验；仅当替代数据不足以厘清风险时，才启动体内动物研究。

3、联合用药、药学变更场景：优先采用非动物试验、计算模型开展风险研判，动物试验作为备选方案。

划重点：类器官、器官芯片不再只是实验室科研工具，官方文件已经将其明确写入非动物试验数据清单，成为构建 WoE 证据链的重要组成部分。

PART 02

为什么是类器官？破解单抗评价的行业痛点

单克隆抗体研发中经常遇到一大难题：找不到合适的相关动物种属。动物和人靶点序列、表达模式存在差异，动物身上观察到的毒性，不一定会在人体复现；而人体真实风险，动物模型又未必能暴露出来。

类器官是利用人源细胞构建的三维微型器官，能够复刻人体器官组织结构、细胞组成与生理功能，对比传统二维细胞、动物模型具备独特优势：

人源相关性高：直接使用人类细胞构建，规避物种差异带来的毒性误判，有望捕捉动物试验无法发现的人体特异性毒性；
覆盖多类毒性终点：肝、肾、肠道、生殖类器官，可用于评估脱靶毒性、器官损伤、生殖发育风险，适配单抗 WoE 评估中的多个证据维度；
降本 + 提速：周期短、通量高，减少对高价实验动物的依赖，缓解灵长类资源紧缺压力，压缩非临床研发周期；
适配复杂场景：无相关动物种属、联合用药毒性预判、药学变更风险筛查等棘手场景，类器官可以提供关键体外证据支撑。

当然指导原则也明确：类器官数据不能孤立使用，需要和靶点生物学信息、药代数据、同类药物临床/非临床数据、计算模型结果相互印证，共同完成证据权重WoE 评估，不能简单理解为“用类器官直接全盘取代动物试验”。

PART 03

国内类器官监管认可持续提速，产业化进展梳理

本次单抗指导原则并非孤例，近几年国内监管层面持续释放积极信号，类器官、器官芯片（NAMs 新方法学）正在一步步纳入药品注册体系：

1、顶层政策加持：“十五五” 规划将类器官与器官芯片列入前沿科技攻关方向，上升为国家战略科技任务。

2、审评机制落地：CDE 启动NAMs 先锋计划，专门开辟申报试点通道，支持类器官、器官芯片数据用于新药注册申报，可用于单抗长周期毒性试验豁免、生殖 / 致癌毒性证据权重评估等场景。

3、标准体系逐步完善：器官芯片、血管芯片国家标准陆续发布，为人源体外模型的标准化、可重复性提供技术标尺，解决转化落地关键瓶颈中国新闻网。

4、法规文件不断扩容：在罕见病药物、儿科用药相关指导原则中，类器官数据已经被纳入模型引导药物开发的合规证据链；已有国内项目依靠器官芯片数据支撑顺利推进临床试验。

放眼全球，FDA、EMA、PMDA 同步发力，纷纷更新单抗非临床指南，鼓励类器官等新方法学，构建 WoE 评价体系，全球药物非临床评价正在同步向 “人源生物学优先” 转型。

PART 04

机遇背后，行业仍面临现实挑战

政策大门已经打开，但类器官大规模用于新药注册还有不少需要补齐的短板：

方法学验证：缺少统一标准化试验方案，不同实验室的类器官模型重复性、可比性有待提升；
评价范式待建立：如何把类器官检测结果，和人体临床风险、给药剂量建立科学桥接逻辑；
行业案例积累：国内依靠类器官完整支撑BLA上市申报的案例还较少，需要更多产学研项目沉淀实践经验。

CDE 在本次指导原则的起草说明中也公开呼吁：欢迎业界反馈研发实例、案例，共同完善 WoE 评估要素，推动新方法学落地成熟。

PART 05

富优生命介绍

国内专注类器官技术研发、转化与临床应用的高新技术企业，以类器官培养技术为核心，聚焦肿瘤精准药敏筛选，构建从基础研究、技术开发到临床诊疗的完整创新体系，为肿瘤个性化治疗提供全流程、标准化解决方案。依托顶尖科研资源与产学研深度融合，创新平台建设成果显著。2025年获批重点院士工作站，联合启东复旦医学创新研究院发起成立全国长三角（G35）类器官产业创新联盟，并担任联盟秘书长单位，牵头推动区域类器官产业协同创新与标准共建；先后与北京市神经外科研究所、复旦大学基础医学院等科研院所开展类器官科研工作，攻克类器官高效构建、药敏精准预测等关键技术。坚持自主创新，打造全链条自研产品矩阵，形成样本处理—类器官构建—药敏筛选—结果分析的一体化解决方案，实现流程标准化、操作便捷化、结果精准化。同时，公司搭建多癌种高通量类器官药敏筛选数据库，汇聚真实临床数据与药敏模型，为临床制定个体化用药方案提供可靠数据支撑，有效提升肿瘤治疗有效率、延长患者生存期、改善长期生活质量。

Producti

PART 06

富优生命肿瘤类器官药敏检测流程

药敏检测的意义：

实现个体化精准用药，指导肿瘤临床选药；
规避试药式治疗，缩短最优用药摸索周期；
疑难肿瘤、罕见癌、耐药复发癌的破局工具；
辅助术前新辅助化疗疗效预判。